Reporter Kesehatan, BBC News
BBCTerapi pengeditan gen untuk penyakit sel sabit, dengan banderol harga £ 1,65 juta, harus ditawarkan kepada pasien di NHS di Inggris.
Sekitar 50 orang per tahun dengan gangguan darah yang diwariskan cenderung menerimanya, kata para ahli.
Prof Bola Owolabi, dari NHS England, menyebutnya sebagai “langkah monumental ke depan”, dan mengatakan casgevy perawatan sekali saja, juga dikenal sebagai Exa-cel, “memegang prospek penyembuhan yang sangat nyata”.
Perjanjian rahasia telah dibuat dengan produsen Vertex tentang berapa banyak NHS akan membayar.
Para juru kampanye menggambarkan perlakuan tersebut sebagai “inovatif” dan ketersediaannya di NHS sebagai “tonggak sejarah”.
Penyakit sel sabit bisa mengancam jiwa dan menyebabkan rasa sakit yang intens yang berulang, ketika pembuluh darah terhalang oleh sel-sel merah yang cacat.
Sekitar 15.000 orang di Inggris hidup dengan kondisi ini, yang terutama mempengaruhi orang -orang dari warisan kulit hitam Afrika dan Karibia hitam.
Ini disebabkan oleh perubahan genetik yang berarti orang membuat hemoglobin – protein kunci dalam sel darah merah – yang tidak berfungsi dengan baik.
Ini mengakibatkan sel darah merah menjadi sabit dan kaku dan lengket – daripada cakram halus yang fleksibel.
Sel -sel sabit ini tidak hidup selama sel darah merah yang sehat dan dapat menggumpal saat mereka bepergian di sekitar pembuluh darah – mengurangi oksigen menjadi bagian -bagian penting dari tubuh.
Ini menempatkan orang pada risiko kerusakan organ, stroke, gagal jantung dan kualitas hidup yang sangat berkurang.
Dalam uji coba semua pasien yang menerima terapi-yang mengubah gen tertentu dan memungkinkan tubuh untuk membuat sel darah merah yang lebih sehat-dihindari tinggal di rumah sakit selama setahun setelah perawatan dan sebagian besar selama tiga setengah tahun. Data lebih lanjut masih sedang dipelajari.
Kepala eksekutif NHS Amanda Pritchard mengatakan terapi “bisa benar -benar transformatif – itu dapat memungkinkan pasien untuk hidup bebas dari ketakutan krisis sel sabit yang menggantung di atasnya”.
Asiawu Imam, 26, tinggal di London, di mana dia bekerja sebagai perawat yang merawat orang yang memiliki gangguan sel sabit. Dia juga hidup dengan kondisinya.
Ketika dia masih muda, dia berada di dalam dan di luar rumah sakit tiga hingga empat kali setahun dengan krisis sel sabit yang menyakitkan.
“Rasanya seperti rasa sakit yang menusuk, seperti seseorang menusuk Anda membentuk bagian dalam ke luar. Ini bisa bertahan dari setengah jam hingga empat hari. Ini menyiksa,” katanya.
Terapi yang tersedia di NHS memberikan harapannya, dan perasaan kepada masyarakat bahwa orang -orang dengan kondisi tersebut dianggap serius.
“Ini akan menjadi momen yang mengubah hidup bagi banyak pasien saya.”
Bagaimana terapi gen bekerja
Ini adalah proses multi-langkah.
Pertama, sel induk darah dari sumsum tulang pasien (di mana semua sel darah berasal) dikeluarkan dari tubuh.
Di laboratorium, alat pengedit gen yang disebut CRISPR digunakan.
Ini memungkinkan gen tertentu untuk ditunjuk dan pengeditan yang sangat tepat terjadi.
Namun, alih -alih secara langsung mengedit gen yang salah, Casgevy malah mengambil keuntungan dari proses yang terjadi ketika bayi berada di dalam rahim, di mana mereka membuat sel darah merah dengan hemoglobin janin (protein kunci yang membawa oksigen). Ini beralih ke bentuk orang dewasa begitu mereka dilahirkan.
Hemoglobin janin yang sangat penting tidak terpengaruh oleh penyakit sel sabit, jadi CRISPR bertindak dengan mengurangi “sakelar” yang membuat tubuh menghasilkan bentuk dewasa.
Pasien harus menjalani kemoterapi “pengkondisian” untuk memastikan tubuh mereka siap menerima sel induk yang diedit.
Sel induk yang dimodifikasi kemudian ditransfusikan kembali ke dalam tubuh, di mana mereka berlipat ganda dan meningkatkan produksi sel merah yang stabil dan berfungsi dengan baik.
Perawatan penuh harus dipertimbangkan dengan hati -hati – ini dapat melibatkan masa tinggal yang panjang di rumah sakit dan mungkin memiliki efek samping, termasuk sakit kepala dan masalah pendarahan.
Satu -satunya opsi lain saat ini untuk penyembuhan adalah transplantasi sel induk – tetapi ini hanya dapat terjadi jika donor yang cocok tersedia. Ada juga risiko transplantasi yang ditolak.
Terapi gen akan tersedia di pusat -pusat spesialis di London, Manchester dan Birmingham untuk orang berusia 12 tahun ke atas yang mendapatkan krisis sel sabit berulang dan yang tidak dapat menemukan donor untuk transplantasi sel induk.
John James, kepala eksekutif Sickle Cell Society, mengatakan: “Kami benar -benar senang melihat perawatan terapi gen terobosan ini tersedia di NHS”, menambahkan “pentingnya tonggak sejarah untuk komunitas sel sabit ini tidak dapat dikecilkan”.
Dia mengatakan berita itu akan “memberi harapan kepada banyak orang” dan “luar biasa”.
Namun, ia menambahkan: “Kami tetap sangat sadar bahwa tidak semua orang dengan sel sabit akan memenuhi syarat untuk manfaat casgevy yang berpotensi mengubah hidup.
“Masih banyak pekerjaan di depan untuk memastikan bahwa setiap orang yang hidup dengan sel sabit memiliki akses ke perawatan, perawatan, dan dukungan yang layak mereka dapatkan.”
Terapi ini telah disetujui untuk gangguan darah bawaan lainnya, tergantung pada transfusi Beta Thalassemia.
Ini sudah diberikan kepada pasien di negara lain seperti Prancis, Jerman dan Italia.
Wales juga diharapkan menyediakannya dalam beberapa bulan ke depan.
ADVERTISEMENT:
Halo, para pencinta slot! pernahkah mendengar semboyan “slot gaco”? jika belum, siap-siap jatuh cinta sama program ini. raja slot adalah mesin slots yang sering memberi kemenangan. Ya, slot-slot ini bisa dikatakan sebagai andalannya buat membawa pulang cuan. but, cemana sih
tekniknya jumpain slot gaco yang tepat? Santai Bro and Sis, kita bahas tenang aja di tempat ini
Gaming tergacor waktu ini hanya satu berada Indonesia yaitu pasti menyediakan imbal hasil terbesar
SEGERA dengan di :
Informasi mengenai KING SLOT, Segera Daftar Bersama king selot terbaik dan terpercaya no satu di Indonesia. Boleh mendaftar melalui sini king slot serta memberikan hasil kembali yang paling tinggi saat sekarang ini hanyalah KING SLOT atau Raja slot paling gacor, gilak dan gaco saat sekarang di Indonesia melalui program return tinggi di kingselot serta pg king slot
slot demo gacor
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com
akun demo slot gacor
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com
akun slot demo gacor
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com
akun demo slot pragmatic
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com
akun slot demo pragmatic
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com
akun slot demo
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com
akun demo slot
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kdwapp.com
slot demo gacor
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com
akun demo slot gacor
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com
akun slot demo gacor
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com
akun demo slot pragmatic
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com
akun slot demo pragmatic
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com
akun slot demo
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com
akun demo slot
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jebswagstore.com
slot demo gacor
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro
akun demo slot gacor
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro
akun slot demo gacor
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro
akun demo slot pragmatic
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro
akun slot demo pragmatic
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro
akun slot demo
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro
akun demo slot
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama demoslotgacor.pro
slot demo gacor
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
akun demo slot gacor
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
akun slot demo gacor
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
akun demo slot pragmatic
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
akun slot demo pragmatic
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
akun slot demo
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
akun demo slot
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
situs slot terbaru
situs slot terbaru permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
slot terbaru
slot terbaru permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama situsslotterbaru.net
merek 88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama merek88.net
merek 88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama merek88.com
mantan99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama mantan99.asia
mantan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama mantan88.asia
maksimal88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama maksimal88.biz
maksimal88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama maksimal88.asia
liburan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama liburan88.com
indodax88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama indodax88.org
indah99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama indah99.asia
indah88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama indah88.asia
ikn88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama ikn88.asia
ibukota88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama ibukota88.com
huawei88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama huawei88.asia
hot888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama hot888.asia
hot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama hot88.sale
dingin88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dingin88.net
citra88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama citra88.asia
binance88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama binance88.net
best99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama best99.info
best88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama best88.asia
tradisional 88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama tradisional88.net
tradisional 88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama tradisional88.com
tombol88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama tombol88.org
tombol88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama tombol88.net
survey88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama survey88.net
survey88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama survey88.com
start88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama start88.org
start88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama start88.asia
obatkuat88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama obatkuat88.net
obatkuat88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama obatkuat88.com
mcb88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama mcb88.info
mcb88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama mcb88.asia
master99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama master99.biz
master888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama master888.asia
master88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama master88.asia
live88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama live88.bio
live88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama live88.asia
libra88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama libra88.net
kompresor88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kompresor88.net
kompresor88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kompresor88.com
kesimpulan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kesimpulan88.net
kesimpulan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kesimpulan88.com
kapasitor88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kapasitor88.net
kapasitor88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kapasitor88.com
kacamata88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kacamata88.net
kacamata88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama kacamata88.com
jamu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jamu88.info
jamu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jamu88.asia
jam88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jam88.info
jam88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama jam88.asia
follow88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama follow88.org
follow88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama follow88.net
dinamo88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dinamo88.net
dinamo88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dinamo88.info
baterai88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama baterai88.net
baterai88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama baterai88.com
miegacoan permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama miegacoan.life
miegacoan permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama miegacoan.asia
gacoan permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gacoan.org
gacoan permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama gacoan.asia
website88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama website88.org
waweb88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama waweb88.net
waweb88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama waweb88.com
translate88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama translate88.net
translate88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama translate88.com
tempur888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama tempur888.info
tempur888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama tempur888.asia
tambang99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama tambang99.news
tambang99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama tambang99.asia
support88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama support88.org
support88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama support88.net
support88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama support88.asia
sogoslot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama sogoslot88.asia
siap88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama siap88.news
siap88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama siap88.asia
rog88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama rog88.asia
rog77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama rog77.info
pt88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pt88.info
pt88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pt88.asia
pln88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pln88.biz
pln88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama pln88.asia
oke99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama oke99.asia
oke88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama oke88.asia
mining88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama mining88.org
livechat88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama livechat88.info
livechat88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama livechat88.asia
listrik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama listrik88.org
listrik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama listrik88.info
listrik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama listrik88.asia
freeport88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama freeport88.net
freeport88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama freeport88.com
free88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama free88.org
free88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama free88.asia
domain88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama domain88.org
domain88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama domain88.asia
dokter888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dokter888.net
dokter888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama dokter888.asia
bmkg88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama bmkg88.net
bmkg88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama bmkg88.com
asn88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama asn88.org
